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在罕见病诊疗新技术应用方面，北京锦篮基因科技联合创始人、总经理董小岩博士介绍，对于传统方式无法治疗的罕见病来说，细胞与基因治疗有望提供新的治疗途径。⏱通过基因替代、基因编📻辑、基因💁修饰干细胞治疗等策略12博最新备用网址，让人体基因正常表达，以达到治疗效果。目前🎄，该企业自主研发的用于治🏚疗脊髓性肌萎缩症及庞贝病的两🎨种基因治疗药🎖物，已在多家医院进行🈴的一、二期临床🦠试验阶段取得重大突破，获得显著疗效和进展，有望通过单次治疗提高患者🪐的生存率及运动能力。